2022年2月2日,FDA授予小分子口服泛变体KIT抑制剂THE-630孤儿药资格,用于治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST) 患者。
生物制药公司Theseus Pharmaceuticals 研发的 THE-630 是受体酪氨酸激酶 KIT 泛突变抑制剂,被设计用于治疗携带有耐药突变的晚期 GIST 患者。在患者中,KIT 蛋白可能会同时发展出多个耐药突变。临床前研究已表明,THE-630 对肿瘤主要耐药突变、激活突变具有高效抑制活性。